Tot ce trebuie să știi despre studiile clinice în oncologie

Rezumat: Studiile clinice în oncologie sunt cercetări realizate cu participarea oamenilor pentru a afla dacă metode noi de prevenire, diagnosticare sau tratament al cancerului sunt sigure și eficiente.

Ele sunt esențiale pentru progresul medicinei, deoarece terapiile moderne ajung în practica medicală după testare riguroasă.

Un studiu clinic poate evalua medicamente noi, combinații terapeutice, imunoterapii, terapii țintite sau modalități diferite de utilizare a tratamentelor existente. Participarea este voluntară și se face după consimțământ informat.

1. Ce sunt studiile clinice în oncologie și de ce sunt importante?
a. Ce înseamnă un studiu clinic?
b. Ce rol au studiile clinice în dezvoltarea tratamentelor pentru cancer?
2. Care sunt fazele unui studiu clinic în oncologie?
a. Studiile clinice de fază I
b. Studiile clinice de fază II
c. Studiile clinice de fază III și IV
3. Cine poate participa la studii clinice pentru cancer?
a. Criterii de includere și excludere într-un studiu clinic
b. Cum sunt selectați pacienții?
4. Ce beneficii și ce riscuri au studiile clinice în oncologie?
a. Posibile beneficii pentru pacienții cu cancer
b. Riscuri, efecte adverse și limite
5. Cum se desfășoară participarea la un studiu clinic?
a. Ce este consimțământul informat?
b. Investigații, tratament și monitorizare pe durata studiului
6. Ce tipuri de tratamente pentru cancer sunt testate în studii clinice?
a. Medicamente și combinații noi de tratament
b. Imunoterapie, terapii țintite și alte abordări moderne
7. Cum poți găsi studii clinice în oncologie potrivite pentru tine?
8. Concluzie

Recomandările Experților DOC

1. Ce sunt studiile clinice în oncologie și de ce sunt importante?

Studiile clinice evaluează la oameni intervenții medicale pentru care există suficiente date pentru ca testarea să fie justificată. În oncologie, ele pot urmări tratamentul cancerului, dar și prevenția, depistarea, controlul simptomelor sau calitatea vieții.

Fără studii clinice, nu putem ști sigur dacă un nou tratament este de ajutor. Nu știm nici ce efecte negative poate avea și cum se compară cu tratamentele deja existente în oncologie.

a. Ce înseamnă un studiu clinic?

Un studiu clinic urmează un protocol prestabilit. Acesta arată cine poate participa, ce tratamente se administrează, ce investigații se fac, cât durează studiul, ce rezultate sunt urmărite și cum este monitorizată siguranța.

Unele studii sunt randomizate: participanții sunt repartizați aleatoriu în grupuri, pentru a reduce influența preferințelor medicului sau pacientului asupra rezultatelor.

b. Ce rol au studiile clinice în dezvoltarea tratamentelor pentru cancer?

Aproape fiecare tratament nou pentru cancer trebuie evaluat clinic înainte de a deveni tratament de rutină. Studiile pot arăta dacă o terapie prelungește supraviețuirea, întârzie progresia bolii, micșorează tumora, produce mai puține reacții adverse sau îmbunătățește calitatea vieții.

În oncologia modernă, unele studii selectează pacienții după biomarkeri moleculari ai tumorii, nu numai după organul în care a apărut cancerul. Această abordare stă la baza medicinei de precizie.

2. Care sunt fazele unui studiu clinic în oncologie?

Studiile care testează medicamente noi sunt împărțite tradițional în fazele I-IV. Fiecare etapă răspunde unor întrebări diferite despre siguranță și eficacitate.

a. Studiile clinice de fază I

Faza I urmărește în primul rând siguranța, doza potrivită și reacțiile adverse. În oncologie, aceste studii includ adesea pacienți cu cancer, deoarece multe terapii antitumorale pot avea toxicitate importantă.

Studiile moderne de fază I pot urmări și semne preliminare de eficacitate. Totuși, beneficiul individual al unui tratament aflat atât de devreme în dezvoltare nu poate fi garantat.

b. Studiile clinice de fază II

Faza II urmărește dacă tratamentul are activitate împotriva unui anumit cancer și continuă evaluarea siguranței. Se poate măsura, de exemplu, dacă tumorile se micșorează sau cât timp rămâne boala fără progresie.

Important: un studiu clinic de fază II nu înseamnă automat că fiecare pacient primește tratamentul standard. Unele studii sunt randomizate, însă altele au un singur braț, iar toți participanții primesc tratamentul investigat.

c. Studiile clinice de fază III și IV

În faza III, noul tratament este de regulă comparat cu terapia standard. Participanții pot fi randomizați între tratamentul investigat și standard sau între „tratament standard plus terapia nouă” și „tratament standard plus placebo”.

Așadar, afirmația că orice pacient din fazele II și III primește garantat tratamentul standard nu este corectă ca regulă generală. În faza III, standardul este frecvent comparatorul sau tratamentul de bază, dar protocolul stabilește exact schema fiecărui braț.

Placebo fără tratament activ este rar folosit în studiile terapeutice pentru cancer. Atunci când există o intervenție dovedită care previne prejudicii grave, principiile etice nu permit înlocuirea ei pur și simplu cu placebo.

Pot exista însă studii în care toți pacienții primesc tratamentul standard, iar peste acesta se adaugă fie medicamentul investigat, fie placebo. În alte situații, placebo poate fi justificat când nu există o terapie eficientă dovedită.

Faza IV se face după ce medicamentul este autorizat. Aceasta adună informații suplimentare despre cât de eficient și sigur este medicamentul. De asemenea, caută reacții adverse rare și efecte observate după folosirea tratamentului pe termen lung.

3. Cine poate participa la studii clinice pentru cancer?

Nu orice persoană cu cancer poate intra în orice studiu clinic. Fiecare protocol stabilește caracteristicile populației în care întrebarea de cercetare poate fi evaluată corect și în siguranță.

a. Criterii de includere și excludere într-un studiu clinic

Criteriile pot include tipul și stadiul cancerului, tratamentele anterioare, vârsta, starea generală, funcția ficatului și rinichilor, rezultatele analizelor sau anumite boli asociate.

În oncologia de precizie pot conta mutații genetice și alți biomarkeri ai tumorii. Uneori este necesară testarea moleculară înainte ca pacientul să fie considerat eligibil.

Criteriile de excludere au rolul de a proteja participanții și de a permite interpretarea corectă a rezultatelor, nu de a stabili cine „merită” tratamentul.

b. Cum sunt selectați pacienții?

Selecția începe de obicei prin preselecție, apoi screening. Echipa verifică documentele medicale, istoricul tratamentelor, analizele, investigațiile imagistice și celelalte condiții ale protocolului.

Chiar dacă o persoană pare inițial potrivită, screeningul poate arăta că nu îndeplinește toate criteriile.

4. Ce beneficii și ce riscuri au studiile clinice în oncologie?

Participarea la studii clinice poate fi o opțiune importantă, dar nu trebuie prezentată drept garanția unui tratament mai bun.

a. Posibile beneficii pentru pacienții cu cancer

Pacientul poate avea acces la o terapie promițătoare care nu este încă disponibilă în practica obișnuită. Participanții sunt, de asemenea, monitorizați atent prin consultații, analize și investigații stabilite de protocol.

Participarea contribuie la progresul tratamentelor pentru cancer. Totuși, accesul la un tratament experimental nu garantează un avantaj personal.

b. Riscuri, efecte adverse și limite

Tratamentul investigat poate fi mai puțin eficient decât standardul sau poate produce reacții adverse neașteptate. Unele toxicități devin cunoscute abia după administrarea terapiei unui număr mai mare de persoane.

Participarea poate presupune vizite mai frecvente, analize, biopsii, investigații imagistice și deplasări la centrul unde se desfășoară studiul.

În studiile randomizate, pacientul nu poate alege brațul în care intră. Poate primi terapia experimentală, tratamentul standard, o combinație sau, în anumite condiții, placebo asociat îngrijirii prevăzute de protocol.

5. Cum se desfășoară participarea la un studiu clinic?

În România, studiile clinice intervenționale cu medicamente se desfășoară în cadrul Regulamentului european nr. 536/2014. ANMDMR este autoritatea competentă, iar evaluarea etică este realizată de Comisia Națională de Bioetică a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale.

Din 31 ianuarie 2025, toate studiile clinice aflate în desfășurare în Uniunea Europeană intră sub cadrul Regulamentului european privind studiile clinice, după încheierea perioadei de tranziție de la vechiul sistem.

a. Ce este consimțământul informat?

Consimțământul informat este procesul prin care pacientul primește explicații despre scopul studiului, tratamente, beneficii posibile, riscuri, alternative, durata participării și drepturile sale.

Pacientul trebuie să poată pune întrebări și să aibă timp pentru decizie. Participarea este voluntară, iar consimțământul poate fi retras ulterior fără obligația de a justifica decizia și fără prejudicii.

Informațiile trebuie prezentate clar și într-o formă ușor de înțeles. Pacientului trebuie să i se explice inclusiv ce alternative de tratament există dacă decide să nu participe sau dacă părăsește studiul.

b. Investigații, tratament și monitorizare pe durata studiului

După screening începe schema prevăzută de protocol. Pot fi programate analize de sânge, CT, RMN, PET-CT, electrocardiograme, biopsii sau alte investigații, în funcție de cancer și de tratamentul testat.

Reacțiile adverse sunt monitorizate și raportate. Dacă apar probleme de siguranță, tratamentul poate fi întrerupt, doza modificată sau participarea oprită.

Regulamentul UE spune că participanții nu trebuie să plătească pentru medicamentele de studiu, medicamentele suplimentare, dispozitivele folosite pentru a le administra și procedurile cerute de protocol, decât dacă legea dintr-un stat membru spune altceva.

Aceasta nu înseamnă însă că orice cheltuială indirectă este automat acoperită. Transportul, cazarea sau alte costuri trebuie discutate cu echipa studiului, iar condițiile exacte trebuie verificate în documentele primite înainte de semnarea consimțământului.

6. Ce tipuri de tratamente pentru cancer sunt testate în studii clinice?

Un studiu clinic poate evalua medicamente noi, utilizări noi ale unor terapii aprobate, combinații de tratamente sau strategii care modifică ordinea și durata terapiilor.

a. Medicamente și combinații noi de tratament

Pot fi testate chimioterapii, combinații între medicamente, terapii hormonale, tratamente biologice sau asocierea tratamentului sistemic cu radioterapia ori chirurgia.

Uneori scopul este obținerea unei eficacități mai mari. Alteori se urmărește păstrarea controlului cancerului cu mai puține reacții adverse, cu doze diferite sau cu o durată mai scurtă a tratamentului.

b. Imunoterapie, terapii țintite și alte abordări moderne

Imunoterapia ajută sistemul imunitar să recunoască sau să combată cancerul. Terapiile țintite acționează asupra unor molecule ori modificări celulare implicate în dezvoltarea tumorii.

Studiile moderne pot selecta participanții după profilul molecular al tumorii. Modelele de tip „basket” sau „umbrella” permit testarea tratamentelor în funcție de biomarkeri și susțin dezvoltarea medicinei personalizate.

7. Cum poți găsi studii clinice în oncologie potrivite pentru tine?

Primul pas este discuția cu medicul oncolog, care cunoaște diagnosticul, stadiul bolii, tratamentele anterioare și analizele relevante. Pacientul poate întreba explicit dacă există studii clinice potrivite situației sale.

În România există o platformă oficială dezvoltată de ANMDMR împreună cu Hubul de Inovație în Sănătate, conectată la baza europeană. Studiile pot fi căutate după afecțiune, fază, oraș, vârstă și statusul recrutării.

Studiile din Uniunea Europeană pot fi căutate și în CTIS, inclusiv prin harta europeană a studiilor clinice. Sunt disponibile informații despre centre, recrutare și, pentru numeroase studii, date de contact.

Înainte de înscriere, pacientul ar trebui să întrebe ce tratament primește fiecare braț, dacă există randomizare sau placebo, ce costuri sunt acoperite, cât de des sunt necesare vizitele și ce alternative există dacă nu participă.

8. Concluzie

Studiile clinice reprezintă una dintre principalele căi prin care oncologia progresează. Ele permit evaluarea riguroasă a tratamentelor noi și pot oferi unor pacienți cu cancer acces la terapii încă indisponibile în practica obișnuită.

Participarea trebuie decisă individual, după înțelegerea protocolului, beneficiilor, riscurilor și alternativelor. Faza studiului, tratamentul standard, randomizarea și utilizarea placebo trebuie explicate concret, deoarece regulile diferă între protocoale.

Pentru un pacient din România, sursele oficiale și discuția cu oncologul sunt esențiale. Un studiu clinic poate fi o opțiune valoroasă, dar nu garantează un rezultat mai bun și nici primirea terapiei experimentale, dacă studiul este randomizat.

Întrebări și răspunsuri

Întrebare: Ce este un studiu clinic în oncologie?
Răspuns: Este o cercetare realizată cu participanți umani pentru a evalua siguranța și eficacitatea unor metode de prevenire, diagnosticare sau tratament al cancerului.

Întrebare: În studiile clinice pentru cancer se poate primi placebo în locul tratamentului?
Răspuns: Placebo singur este rar folosit când există un tratament eficient dovedit. Frecvent, placebo este adăugat tratamentului standard, astfel încât terapia de bază să fie administrată tuturor participanților.

Întrebare: Pacienții din studiile de fază II și III primesc garantat tratamentul standard?
Răspuns: Nu în toate studiile. În faza III, standardul este frecvent comparatorul sau baza terapiei, dar faza II poate include și studii cu un singur braț, în care se administrează tratamentul investigat.

Întrebare: Poate pacientul să renunțe la un studiu clinic?
Răspuns: Da. Participarea este voluntară, iar consimțământul poate fi retras în orice moment, fără obligația justificării și fără prejudicii pentru pacient.

Întrebare: Unde pot fi găsite studii clinice în oncologie în România?
Răspuns: Pe platforma oficială de studii clinice a ANMDMR și în CTIS, unde poate fi verificat inclusiv dacă un studiu recrutează participanți în România.

Nu uitați că un diagnostic corect poate fi pus doar de către un medic specialist, în urma unui consult și a investigațiilor adecvate. Puteți face chiar acum o programare, prin platforma DOC-Time, aici. Iar dacă nu sunteți siguri la ce specialist ar fi indicat să mergeți, vă recomandăm să începeți cu un consult de medicină internă, pentru care puteți face, de asemenea, programări prin DOC-Time.

Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
EMA - Clinical trials in human medicines
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/clinical-trials-human-medicines
EUR-lex - Regulation (EU) No 536/2014 of the European Parliament and of the Council of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC Text with EEA relevance
https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2014/536/oj/eng
ANM - Informații de interes pentru pacienți
https://www.anm.ro/medicamente-de-uz-uman/studii-clinice/informatii-de-interes-pentru-pacienti/
JAMA Network - Survival Benefit Associated With Participation in Clinical Trials of Anticancer Drugs
https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2819132
Studiul „Survival Benefit Associated With Participation in Clinical Trials of Anticancer Drugs”, apărut în JAMA, Published Online: May 20, 2024;331;(24):2105-2113. doi:10.1001/jama.2024.6281, autori: Renata Iskander, MSc1; Hannah Moyer, MSc2; Karine Vigneault, BSc1 et al.