Ce este un studiu clinic și ce nu este un studiu clinic
1. Ce este un studiu clinic?
a. Exemple de studii clinice
2. Ce nu este considerat un studiu clinic
a. Studii observaționale (studii non-intervenționale)
b. Analize retrospective ale datelor
c. Practica medicală de rutină și programele de sănătate publică
d. Studii de caz mici sau tratamente anecdotice
e. Cercetare preclinică (pe animale sau de laborator)
3. De ce contează distincția între ce este un studiu clinic și ce nu este un studiu clinic
Studiile clinice sunt o piatră de temelie a cercetării medicale, dar termenul este adesea înțeles greșit. Nu fiecare studiu din domeniul sănătății este un „studiu clinic”. Acest articol explică, în termeni clari, ce se califică drept studiu clinic și evidențiază ce nu se califică drept studiu clinic.
1. Ce este un studiu clinic?
Un studiu clinic este un tip specific de studiu de cercetare care implică participanți umani, în care o intervenție este aplicată și evaluată într-un mod prospectiv. În termeni simpli, cercetătorii compară rezultatele unui grup de persoane cu cele ale unui alt grup.
Cu alte cuvinte, participanții sunt repartizați prospectiv (în avans, conform unui plan de studiu) pentru a primi intervenții specifice, iar cercetătorii măsoară apoi rezultatele precum îmbunătățiri ale stării de sănătate sau efecte secundare. Aceste intervenții pot fi medicamente, vaccinuri, dispozitive medicale, proceduri chirurgicale, tratamente comportamentale sau alte abordări legate de sănătate.
Studiile clinice sunt adesea numite studii intervenționale din acest motiv. Reglementările din SUA folosesc un limbaj foarte similar. De exemplu, Regula Comună (reglementările federale de cercetare din SUA) definește un studiu clinic ca fiind „un studiu de cercetare în care unul sau mai mulți subiecți umani sunt repartizați prospectiv la una sau mai multe intervenții (care pot include placebo sau nu) pentru a evalua efectele acelor intervenții asupra rezultatelor biomedicale sau comportamentale legate de sănătate.
Această definiție, adoptată specialiști subliniază patru întrebări cheie pentru a identifica un studiu clinic:
- Implică studiul participanți umani? (Studiile clinice implică, prin definiție, oameni, nu doar eprubete sau animale.)
- Sunt participanții repartizați prospectiv la o intervenție? (Cercetătorii decid dinainte cine primește acel medicament, vaccin, dispozitiv medical, tratament comportamental, mai degrabă decât să observe doar ce se întâmplă în mod natural.)
- Este studiul conceput pentru a evalua efectul intervenției? (Scopul este de a vedea ce efect are intervenția asupra rezultatelor.)
- Studiul analizează rezultatele asupra sănătății, cum ar fi simptomele, progresia bolii, modificările comportamentale etc.
Dacă toate cele patru răspunsuri sunt „da”, atunci studiul îndeplinește definiția unui studiu clinic.
De exemplu, un studiu randomizat în care jumătate dintre participanți primesc un medicament nou și jumătate primesc un placebo (pilulă inactivă) pentru a compara modificările tensiunii arteriale este un studiu clinic - implică oameni, o intervenție atribuită vs. placebo și măsoară un rezultat asupra sănătății (tensiunea arterială).
Autoritățile internaționale de reglementare repetă aceste elemente. În Uniunea Europeană, termenul „studiu clinic” este definit în legislație ca orice studiu sistematic pe oameni care implică intervenții care depășesc practica clinică.
Regulamentul UE privind studiile clinice specifică faptul că un studiu clinic este unul în care strategiile de tratament și monitorizarea sunt dictate de un protocol de studiu și nu fac doar parte din îngrijirea de rutină.
Dacă un studiu nu îndeplinește aceste criterii, UE îl consideră „neintervențional”, adică nu este un studiu clinic.
În ciuda unor mici diferențe de formulare, autoritățile globale sunt de acord asupra ideii centrale: un adevărat studiu clinic testează activ o intervenție la oameni în condiții controlate pentru a-i studia efectele.
a. Exemple de studii clinice
Studiu privind eficacitatea medicamentelor: Cercetătorii repartizează aleatoriu un grup de pacienți să ia un medicament nou și un alt grup să ia un placebo, pentru a vedea dacă noul medicament scade nivelul colesterolului pe o perioadă de 6 luni. Acesta este un studiu clinic deoarece o intervenție (noul medicament) este administrată în cadrul unui plan de cercetare pentru a măsura un rezultat asupra sănătății (modificarea colesterolului) prin comparație cu un grup de control.
Studiu de procedură chirurgicală: Un studiu înscrie pacienți cu o anumită afecțiune, unde jumătate sunt aleși aleatoriu pentru a primi o nouă intervenție chirurgicală minim invazivă, iar jumătate primesc intervenția chirurgicală standard. Rezultatele (cum ar fi timpul de recuperare și ratele de complicații) sunt comparate. Acesta este un studiu clinic - intervenția chirurgicală este atribuită de cercetători pentru a-i testa efectele.
Studiu de intervenție comportamentală: Investigatorii testează un nou program de consiliere pentru a ajuta fumătorii să renunțe la acest viciu. Participanții sunt atribuiți aleatoriu fie noului program de consiliere, fie unei broșuri standard cu sfaturi. Cercetătorii urmăresc apoi ratele de renunțare în fiecare grup. Acesta este, de asemenea, un studiu clinic (adesea numit studiu comportamental) deoarece intervenția (consilierea) este aplicată și evaluată într-un mod controlat.
În toate aceste exemple, există un plan prospectiv, o intervenție atribuită (medicament, procedură sau program) și o evaluare a rezultatelor. Studiile sunt efectuate sub supravegherea eticii și a protocolului, adesea în faze (pentru medicamente, studiile de faza I până la IV sunt considerate studii clinice).
2. Ce nu este considerat un studiu clinic
Nu orice studiu sau proiect legat de sănătate este un studiu clinic. Este important să se facă distincția între studiile clinice și alte tipuri de cercetare sau intervenții cărora le lipsește una dintre caracteristicile cheie de mai sus. Iată câteva forme de cercetare sau activități în domeniul sănătății care nu sunt studii clinice, cu explicații și exemple:
a. Studii observaționale (studii non-intervenționale)
Aceste studii nu atribuie o nouă intervenție participanților; în schimb, cercetătorii observă și analizează rezultatele fără a încerca să influențeze cine primește acel tratament.
De exemplu, imaginați-vă că cercetătorii urmăresc un grup de pacienți care au ales deja dacă să ia sau nu un supliment de vitamine, pentru a vedea dacă există diferențe în rezultatele privind sănătatea. Cercetătorii nu atribuie suplimentul; ei doar observă utilizarea în viața reală. Acesta ar fi un studiu observațional, nu un studiu clinic. În mod similar, un studiu care utilizează un registru de pacienți sau care analizează rezultatele stilului de viață și ale sănătății (unde participanții nu sunt randomizați sau direcționați de către investigatori) este observațional. O astfel de cercetare poate fi prospectivă (privind în perspectivă) sau retrospectivă, dar deoarece nu există o atribuire controlată a unui tratament prin protocolul studiului, aceasta „nu este considerată un studiu clinic”.
În termeni de reglementare, acestea sunt adesea numite studii non-intervenționale și nu intră sub incidența reglementărilor privind studiile clinice.
b. Analize retrospective ale datelor
Studiile care analizează date existente sau evenimente trecute nu sunt, în general, studii clinice dacă nu introduc o intervenție nouă. De exemplu, cercetătorii ar putea utiliza date din dosarele anterioare ale pacienților sau ar putea combina rezultatele studiilor anterioare pentru a trage noi concluzii. Deoarece cercetătorii nu atribuie prospectiv o intervenție (ei analizează datele deja generate), acest lucru nu se califică drept studiu clinic.
Un ghid oficial de finanțare din SUA clarifică faptul că studiile care analizează retrospectiv datele din studiile clinice efectuate anterior nu sunt considerate studii clinice.
Pe scurt, cercetarea secundară - cum ar fi meta-analizele, revizuirile dosarelor medicale sau extragerea corelațiilor dintr-o bază de date - nu este un studiu clinic, deoarece nu există niciun experiment activ pe participanți în timp real.
c. Practica medicală de rutină și programele de sănătate publică
Simpla furnizare de îngrijiri medicale standard sau implementarea unei intervenții de sănătate publică fără un protocol de cercetare nu o transformă într-un studiu clinic. De exemplu, dacă un medic prescrie un medicament aprobat unui pacient ca parte a îngrijirii obișnuite sau dacă un departament de sănătate lansează o campanie de vaccinare pentru populație, aceste acțiuni nu sunt studii clinice - sunt practici sau politici standard, nu experimente concepute pentru a testa o ipoteză.
Distincția constă în intenție și control: într-un studiu clinic, intervenția este administrată specific ca parte a unui studiu pentru a testa ceva, în timp ce în îngrijirea de rutină fiecare primește ceea ce este considerat cel mai bine pentru el în mod individual. Dacă un studiu observă pur și simplu pacienți care primesc tratamente de rutină (fără un plan experimental pentru a modifica cine primește ce), este observațional, nu un studiu. Autoritățile de reglementare notează că, dacă o decizie privind tratamentul este luată independent de un plan de cercetare (adică „se încadrează în practica clinică normală”), atunci activitatea nu este clasificată drept studiu clinic.
d. Studii de caz mici sau tratamente anecdotice
Rapoartele descriptive despre câteva cazuri (de exemplu, un medic descrie cum au reacționat doi pacienți la o nouă utilizare a unui medicament) nu sunt studii clinice. Nu există o atribuire prospectivă sau un grup de control - doar observații ale îngrijirii clinice. Aceste studii de caz sau serii pot genera ipoteze, dar le lipsește metodologia structurată a unui studiu clinic. În mod similar, furnizarea unui medicament experimental unui singur pacient din motive compasionale (adesea numită acces extins sau „utilizare compasională”) nu este un studiu clinic dacă nu face parte dintr-un protocol de cercetare sistematică. Este o decizie de tratament pentru un individ, nu un studiu conceput pentru a evalua formal efectul medicamentului pe un grup.
e. Cercetare preclinică (pe animale sau de laborator)
Cuvântul „clinic” în studiul clinic înseamnă că studiul implică participanți umani. Experimentele în eprubete sau animale, deși sunt esențiale pentru știință, sunt cercetări preclinice, nu studii clinice. De exemplu, testarea unui medicament împotriva cancerului la șoareci sau examinarea celulelor într-un vas de laborator se face înainte de studiile pe oameni, dar nu este în sine un studiu clinic, deoarece nu sunt implicați subiecți umani. Numai atunci când intervenția este testată pe oameni - în condițiile controlate descrise anterior - devine un studiu clinic.
3. De ce contează distincția între ce este un studiu clinic și ce nu este un studiu clinic
Înțelegerea a ceea ce este sau nu este un studiu clinic are implicații practice. Reglementările și standardele etice se aplică cel mai strict studiilor clinice. De exemplu, studiile clinice trebuie, în general, să fie revizuite de comitete de etică, înregistrate în registre publice de studii și să respecte ghidurile de bună practică clinică pentru a proteja participanții și a asigura rezultate fiabile.
Dacă o activitate nu este un studiu clinic, aceasta poate urma reguli diferite (sau poate să nu respecte reguli de cercetare deloc, dacă este o practică standard). Etichetarea greșită a unui proiect drept „studiu” (sau invers) ar putea duce la confuzie, supraveghere necorespunzătoare sau așteptări greșite. Din perspectiva pacientului sau a publicului, termenul „studiu clinic” semnalează faptul că se desfășoară un experiment riguros pentru a răspunde la o întrebare specifică despre efectele unei intervenții.
Cunoașterea faptului că, de exemplu, un studiu observațional nu este un studiu clinic ajută la gestionarea așteptărilor: un studiu observațional poate demonstra asocieri, dar, deoarece îi lipsește atribuția controlată specifică unui studiu, nu poate dovedi întotdeauna cauza și efectul așa cum o poate face un studiu clinic randomizat.
Pe scurt, un studiu clinic este un studiu de cercetare atent conceput pe oameni, care testează activ o intervenție legată de sănătate prin atribuirea participanților uneia sau mai multor intervenții și măsurarea rezultatelor.
Dacă unui studiu îi lipsesc aceste componente - de exemplu, dacă acesta doar observă ce se întâmplă fără a atribui o intervenție sau dacă analizează date din tratamente anterioare - atunci nu este considerat un studiu clinic conform standardelor de reglementare și științifice.
Nu uitați că un diagnostic corect poate fi pus doar de către un medic specialist, în urma unui consult și a investigațiilor adecvate. Puteți face chiar acum o programare, prin platforma DOC-Time, aici. Iar dacă nu sunteți siguri la ce specialist ar fi indicat să mergeți, vă recomandăm să începeți cu un consult de medicină internă, pentru care puteți face, de asemenea, programări prin DOC-Time.
Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
World Health Organization - Clinical trials – Questions and Answers
https://www.who.int/news-room/questions-and-answers/item/clinical-trials
European Parliament and Council - Clinical Trials Regulation (EU) No. 536/2014, Article 2
https://acrpnet.org/2020/02/11/interventional-or-non-interventional-analyzing-the-differences-between-clinical-studies-using-medicines-in-the-european-union
FDA - Framework for FDA’s Real-World Evidence Program – Glossary
https://www.fda.gov/media/120060/download
European Medicines Agency - Clinical trials in human medicines – Overview
https://www.scielosp.org/article/aiss/2014.v50n4/317-321/
Te-ar mai putea interesa și...
