Celulele stem universale ar putea trata mai bine bolile cardiovasculare
Celulele stem universale ar putea trata mai bine bolile cardiovasculare
Celulele stem universale ar putea trata mai bine bolile cardiovasculare
Celulele stem universale ar putea trata cu succes bolile cardiovasculare și pulmonare, deschizând potențial calea dezvoltării viitoare a unor terapii celulare mai puțin costisitoare, de care să beneficieze un număr mai mare de pacienți.
Celulele stem pluripotente induse reprezintă un tip de celule stem pluripotente derivate din celule somatice adulte, care au fost reprogramate genetic într-o stare asemănătoare celulei stem embrionare prin expresia forțată a genelor și a factorilor importanți pentru menținerea proprietăților definitorii ale celulelor stem embrionare.
Descoperirea inovatoare a celulelor stem pluripotente induse permite cercetătorilor să obțină celule stem pluripotente fără utilizarea controversată a embrionilor, oferind o metodă nouă și puternică pentru a „diferenția” celulele ale căror destine de dezvoltare au fost tradițional presupuse a fi determinate.
Mai mult, țesuturile derivate din celulele stem pluripotente induse vor fi o potrivire aproape identică cu donatorul de celule, care este un factor important în cercetarea modelării bolii și a screening-ului medicamentelor. Se așteaptă ca aceste celule să ajute cercetătorii să învețe cum să reprogrameze celulele pentru a repara țesuturile deteriorate din corpul uman.
Un studiu¹ de la Universitatea California San Francisco (UCSF), efectuat pe șoareci, este primul din domeniul emergent al terapiei celulare regenerative care arată că produsele din celule stem pluripotente induse special concepute, numite celule „HIP”, pot fi folosite cu succes pentru tratarea bolilor majore, ocolind în același timp sistemul imunitar. Se scade astfel puterea răspunsului imun, o cauză majoră a eșecului transplanturilor. Studiul a apărut în PNAS (Proceedings of the National Academy of Science).
Potrivit autorilor studiului, celulele HIP manevrate astfel evită în mod fiabil respingerea imună la șoareci cu diferite tipuri de țesuturi, o situație similară cu transplantul între indivizi umani. Această ocolire imunitară s-a menținut în țesuturile bolnave și în țesuturile slab alimentate cu sânge fără utilizarea vreunui medicament imunosupresor.
Cercetarea este un exemplu de „terapie vie”, un pilon emergent al medicinei în care tratamentele sunt definite pe măsură ce aceste celule umane și microbiene vii sunt selectate, modificate sau proiectate pentru a trata sau vindeca bolile.
Celulele stem universale reușesc să nu fie detectate de sistemul imunitar
Oamenii de știință spun că perspectivele generării de celule specializate într-un vas, care pot fi apoi transplantate la pacienți pentru tratarea diferitelor boli, sunt încurajatoare. Cu toate acestea, sistemul imunitar ar recunoaște imediat celulele care au fost recuperate de la un alt individ și le-ar respinge. Prin urmare, unii oameni de știință consideră că terapeutica celulară personalizată trebuie generată de la zero folosind o probă de sânge de la fiecare pacient individual ca material de pornire.
Grupul de cercetare de la UCSF a urmat o abordare diferită, folosind editarea genelor pentru a crea aceste „celule stem universale” (numite celule HIP) care nu sunt recunoscute de sistemul imunitar și care pot fi utilizate pentru terapie celulară universală.
Echipa a testat capacitatea acestor celule de a trata trei boli majore care afectează diferite sisteme de organe: boala arterială periferică, boală pulmonară obstructivă cronică din cauza deficitului de alfa1-antitripsină și insuficiența cardiacă, întâlnită tot mai des la nivel global.
Oamenii de știință au transplantat celule HIP specializate, imunologice, la șoareci cu fiecare dintre aceste afecțiuni și au reușit să demonstreze că terapeutica celulară ar putea atenua boala arterială periferică la nivelul membrelor posterioare, ar putea preveni dezvoltarea bolilor pulmonare la șoareci cu deficit de alfa1-antitripsină și ar putea ameliora insuficiență cardiacă la șoareci după un infarct miocardic.
Pentru a îmbunătăți aspectul translațional al acestui studiu, cercetătorii au evaluat eficacitatea tratamentului utilizând parametri standard pentru studiile clinice la om, concentrându-se pe rezultatul și funcția organelor.
Cercetătorii intenționează să exploreze potențialul acestor celule stem universale pentru tratarea altor afecțiuni endocrine și cardiovasculare. Aceștia spun că, din cauza noutății abordării, o introducere atentă și măsurată în studiile clinice va fi crucială. Odată ce se știe mai multe despre siguranța terapiei la oameni, va fi mai ușor de estimat când anume tratamentele care utilizează celule HIP ar putea fi aprobate și disponibile pentru pacienți.
Unul dintre marile beneficii ale acestei abordări este că acest gen de terapie vine cu un preț rezonabil, ceea ce ar face ca producția pentru terapia celulară universală, de înaltă calitate, să fie mai rentabilă, ar putea permite tratamentul viitor al unui număr mare de pacienți, facilitând inclusiv accesul pacienților din comunitățile defavorizate.
În concluzie, pentru ca un tratament să aibă un impact larg, acesta trebuie să fie accesibil, de aceea oamenii de știință se concentrează atât de mult pe ingineria imună si pe dezvoltarea celulelor universale: odata ce costurile scad, accesul pentru mai multe persoane aflate în nevoie crește.
Despre utilizarea terapiei celulare pe bază de celule stem pluripotente induse
- Câteva studii au demonstrat potențialul regenerativ al celulelor stem pluripotente induse pentru trei celule cardiace: cardiomiocite, celule endoteliale și celule musculare netede in vitro și in vivo.
- Regenerarea celulelor β funcționale din celulele stem umane reprezintă cea mai promițătoare abordare pentru tratamentul diabetului zaharat de tip 1. Acest lucru poate aduce beneficii și pentru pacienții cu diabet zaharat de tip 2 care au nevoie de insulină exogenă. În prezent, tehnologia pentru reprogramarea celulei somatice umane în celule stem pluripotente induse aduce o descoperire remarcabilă în generarea de celule β producătoare de insulină.
- Metodologia diferențierii neuronale a fost bine stabilită în celulele stem embrionare umane și a arătat că aceste metode pot fi aplicate și celulelor stem pluripotente induse.
- Celulele stem pluripotente induse umane, derivate din celule somatice, care conțin genotipul responsabil pentru boala umană, promit să dezvolte noi terapii celulare specifice pacientului și modele de cercetare pentru bolile moștenite și dobândite.
În concluzie, celulele stem pluripotente induse par să reprezinte cea mai bună promisiune pentru terapiile fără îngrijorări etice și imunologice generate de utilizarea celulelor stem embrionare umane. Pe lângă faptul că sunt pluripotente și au o capacitate de reproducere ridicată, aceste celule stem induse umane au potențialul de a genera toate țesuturile corpului uman și de a oferi cercetătorilor celule specifice pacienților și bolilor care pot face o „recapitulare” a bolii in vitro. Cu toate acestea, rămân multe de făcut până se va ajunge la utilizarea acestor celule pentru terapia clinică.
Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
PNAS - Hypoimmune induced pluripotent stem cell–derived cell therapeutics treat cardiovascular and pulmonary diseases in immunocompetent allogeneic mice
https://www.pnas.org/content/118/28/e2022091118
1. Studiul „Hypoimmune induced pluripotent stem cell–derived cell products treat cardiovascular and pulmonary diseases in immunocompetent allogeneic mice”, apărut în PNAS (2021). www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.2022091118, autori: Tobias Deuse el al.
Ncbi - Induced Pluripotent Stem Cells and Their Potential for Basic and Clinical Sciences
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3584308/
Te-ar mai putea interesa și...
