Despre Studiul Clear Path2

Acesta este un studiu clinic global de faza 3, desfasurat in mai multe spitale si clinici, pentru a evalua cat de bine functioneaza si cat de sigur este acidul bempedoic, administrat cu sau fara ezetimib, la copii si adolescenti cu hipercolesterolemie familiala heterozigota (HeFH) care au in continuare valori crescute ale colesterolului LDL („colesterolul rau”).

Studiul include pacienti pediatrici cu varsta intre 10 ani si sub 18 ani.  Acest studiu este:

• randomizat (participantii sunt repartizati la intamplare intr-un grup de studiu),
• dublu-orb (nici familia, nici medicul studiului nu stiu cine primeste tratamentul activ in anumite etape ale studiului),
• controlat cu placebo (unii participanti primesc placebo, adica un tratament care arata la fel ca medicamentul de studiu, dar nu contine substanta activa),
• multicentric (se desfasoara in mai multe spitale si clinici),
• si include o faza de extensie open-label (o perioada ulterioara in care participantii primesc tratament activ din studiu).

Cat dureaza studiul si perioadele principale

Durata totala estimata de participare pentru fiecare pacient este de aproximativ 57 de saptamani. Studiul are 4 etape principale:

1. Perioada de screening: aproximativ 4 saptamani

Medicii verifica daca pacientul indeplineste toate conditiile pentru a participa la studiu. In aceasta perioada:

• tratamentul actual pentru scaderea colesterolului este evaluat si stabilizat,
• pacientii care folosesc ezetimib pot avea nevoie sa il intrerupa inainte de intrarea in studiu,
• si pot fi efectuate verificari suplimentare pentru confirmarea eligibilitatii.

In anumite situatii, perioada de screening poate fi prelungita cu pana la inca 3 saptamani, daca este nevoie de ajustarea tratamentului de fond sau de timp suplimentar.

2. Perioada de run-in cu placebo: 1 saptamana

Inainte de inceperea tratamentului principal, pacientii eligibili primesc placebo o data pe zi, timp de 1 saptamana. Aceasta perioada ajuta echipa studiului sa verifice:

• daca pacientul poate lua medicatia conform recomandarilor,
• daca o tolereaza,
• si daca poate inghiti medicamentul de studiu.

3. Perioada de tratament dublu-orb: 24 de saptamani

Dupa confirmarea tuturor criteriilor de eligibilitate, pacientii sunt repartizati aleatoriu intr-un raport de 2:1:

• aproximativ 2 din 3 pacienti vor intra in grupul de tratament,
• aproximativ 1 din 3 pacienti vor intra in grupul de control.

In aceasta perioada:

• Primele 8 saptamani
  • grupul de tratament primeste acid bempedoic
  • grupul de control primeste placebo corespunzator acidului bempedoic
• Din saptamana 8 pana in saptamana 16
  • grupul de tratament continua cu acid bempedoic si incepe si ezetimib
  • grupul de control continua cu placebo corespunzator
• Din saptamana 16 pana in saptamana 24
  • grupul de tratament continua acid bempedoic impreuna cu ezetimib
  • grupul de control primeste placebo pentru acid bempedoic si ezetimib activ

Doza de acid bempedoic este stabilita in functie de greutatea corporala a pacientului.

Pacientii revin la vizite de studiu in aceasta perioada in Saptamana 4, Saptamana 8, Saptamana 12, Saptamana 16 si Saptamana 24.

4. Faza de extensie open-label: 28 de saptamani

Dupa perioada dublu-orb, pacientii continua intr-o faza de extensie open-label.
In aceasta etapa, studiul urmareste in continuare cat de bine functioneaza tratamentul si cat de sigur este pe termen mai lung. Vizitele de studiu au loc in Saptamana 36 si Saptamana 52.

La vizita finala din studiu (Saptamana 52), nu se mai administreaza alte doze de medicament de studiu.

Cum se administreaza medicatia de studiu

La unele vizite, medicatia de studiu poate fi administrata in clinica, dupa recoltarea analizelor si efectuarea celorlalte proceduri necesare. Majoritatea dozelor vor fi administrate acasa, de catre pacient, cu sprijinul apartinatorului, daca este necesar.

Pacientii sunt rugati sa aduca medicatia de studiu la fiecare vizita.

De ce studiul este conceput astfel
Acest studiu este conceput pentru a ajuta cercetatorii sa inteleaga:

• cat de bine acidul bempedoic reduce colesterolul LDL la copii si adolescenti cu HeFH,
• cum functioneaza atunci cand este utilizat singur si atunci cand este utilizat impreuna cu ezetimib,
• si cat de sigur si bine tolerat este acest tratament.

Folosirea unui design randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo ajuta la obtinerea unor rezultate cat mai corecte si mai de incredere. Astfel, se reduce riscul ca asteptarile familiilor, medicilor sau cercetatorilor sa influenteze rezultatele.

Faza ulterioara open-label permite colectarea de informatii suplimentare despre tratament si despre siguranta acestuia pe termen mai lung.

Pacientii care opresc mai devreme medicatia de studiu pot fi totusi rugati sa ramana in studiu pentru vizitele planificate, astfel incat echipa de cercetare sa poata continua colectarea unor informatii importante despre siguranta si eficienta tratamentului.