Studiul evalueaza un medicament numit acid bempedoic, conceput pentru a ajuta la scaderea valorii colesterolului LDL, cunoscut si sub denumirea de „colesterol rau”. Acesta actioneaza la nivelul ficatului, acolo unde colesterolul este produs, prin influentarea uneia dintre etapele implicate in formarea colesterolului. Astfel, ficatul poate elimina mai mult colesterol LDL din sange.
In unele situatii, acidul bempedoic poate fi administrat impreuna cu ezetimib, un alt medicament care ajuta la scaderea colesterolului. Ezetimibul actioneaza diferit: el reduce cantitatea de colesterol absorbita din alimentatie la nivelul intestinului. Pentru ca cele doua medicamente actioneaza prin mecanisme diferite, utilizarea lor impreuna poate ajuta, in anumite cazuri, la o scadere mai eficienta a colesterolului LDL.
Pentru copiii cu hipercolesterolemie familiala heterozigota (HeFH), tratamentul incepe de obicei cu masuri ce tin de stilul de viata, precum o alimentatie echilibrata si activitate fizica regulata, iar multi copii primesc si medicamente precum statinele. Aceste optiuni terapeutice sunt importante si au ajutat multi copii. Totusi, exista situatii in care valorile colesterolului LDL raman prea mari, chiar si atunci cand copilul urmeaza cel mai potrivit tratament disponibil pe care il poate tolera. In astfel de cazuri, pot fi necesare optiuni suplimentare de tratament.
Acidul bempedoic este deja aprobat pentru utilizare la adulti in mai multe tari, dupa ce studiile au aratat ca poate reduce colesterolul LDL si ca are un profil de siguranta acceptabil.
Acest studiu clinic este realizat pentru a intelege mai bine cat de bine poate functiona acidul bempedoic, administrat singur sau impreuna cu ezetimib, la copii si adolescenti cu HeFH la care colesterolul LDL nu este controlat suficient prin tratamentele disponibile in prezent.
