VERANDA este un studiu clinic international de faza 3, desfasurat in mai multe spitale si clinici din lume, inclusiv in Romania, care urmareste sa evalueze cat de bine functioneaza si cat de sigur este nerandomilast la pacientii adulti cu scleroza sistemica, fie in forma cutanata difuza (dcSSc), fie in forma cutanata limitata (lcSSc). Tratamentul din studiu este administrat pe cale orala si este comparat cu placebo, pe langa tratamentul standard pe care pacientul il primeste deja pentru boala sa.
Pacientii pot intra in etapa de screening dupa ce semneaza consimtamantul informat. In aceasta perioada, echipa de studiu verifica daca persoana indeplineste toate conditiile pentru a participa. Perioada de screening dureaza cel putin 2 saptamani si poate dura in mod obisnuit pana la 6 saptamani. In anumite situatii, ea poate fi prelungita pana la 8 saptamani (de exemplu daca sunt necesare rezultate suplimentare, clarificari medicale sau timp administrativ suplimentar).
Acest studiu este:
Dupa confirmarea eligibilitatii, participantii sunt repartizati aleatoriu in raport de 1:1, astfel incat aproximativ jumatate sa primeasca nerandomilast, iar cealalta jumatate placebo, pe langa tratamentul standard pe care pacientul il primeste deja. Repartizarea se face tinand cont si de anumite caracteristici importante ale bolii, cum ar fi forma de scleroza sistemica, prezenta afectarii pulmonare interstitiale si utilizarea anumitor tratamente de fond. Acest lucru ajuta cercetatorii sa compare cat mai corect grupurile si sa obtina rezultate mai clare.
Studiul este conceput astfel incat sa urmareasca participantii pe termen lung. O parte dintre pacienti pot ramane in studiu pentru o perioada indelungata, in functie de momentul in care au fost inclusi si de evolutia generala a studiului. In ansamblu, studiul continua pana cand este atins numarul planificat de evenimente necesare pentru analiza principala si ultimul pacient inclus a urmat tratamentul pentru cel putin 52 de saptamani. In total, se estimeaza ca vor fi randomizati aproximativ 448 de participanti din toata lumea.
Perioada de tratament este impartita in doua faze principale:
In timpul vizitelor telefonice, echipa studiului poate discuta despre eventuale reactii adverse, tratamente administrate in paralel, evolutia bolii, aparitia unor complicatii sau respectarea tratamentului de studiu. Daca apare suspiciunea unei afectari noi de organ sau a unei agravari importante a unei manifestari deja existente a sclerozei sistemice, pacientul poate fi chemat la o vizita neprogramata pentru investigatii suplimentare.
La finalul tratamentului din studiu are loc o vizita de incheiere, urmata de o vizita de urmarire la cateva zile dupa aceea. Aceste vizite sunt importante pentru ca echipa medicala sa poata evalua starea participantului dupa oprirea tratamentului de studiu si pentru a colecta informatii suplimentare despre siguranta.
VERANDA este conceput pentru a ajuta cercetatorii sa inteleaga daca nerandomilast poate incetini agravarea bolii si daca este sigur la pacientii cu scleroza sistemica. Deoarece aceasta boala poate evolua foarte diferit de la o persoana la alta si poate afecta mai multe organe, este important ca tratamentul sa fie evaluat intr-un mod cat mai riguros si obiectiv.
Folosirea unui design randomizat, dublu-orb si controlat cu placebo ajuta la obtinerea unor rezultate cat mai corecte si de incredere. Astfel, se reduce riscul ca asteptarile pacientilor, medicilor sau cercetatorilor sa influenteze rezultatele. Urmarirea pe termen mai lung permite, de asemenea, o intelegere mai buna a modului in care boala evolueaza in timp si a felului in care tratamentul poate influenta aceasta evolutie.
