Nerandomilast este un medicament administrat pe cale orala, aflat in curs de dezvoltare pentru boli in care apar inflamatia si fibroza. Fibroza inseamna ingrosarea si rigidizarea anormala a tesuturilor, un proces care poate afecta functionarea normala a organelor. In prezent, nerandomilast este studiat in boli pulmonare fibrozante si este investigat si pentru scleroza sistemica.
Acest medicament actioneaza asupra unei enzime din organism care este implicata in procesele inflamatorii si in unele mecanisme care contribuie la aparitia fibrozei. Prin blocarea preferentiala a acestei enzime, nerandomilast este conceput pentru a reduce semnalele care intretin inflamatia si formarea anormala de tesut fibros.
Datele obtinute pana acum in cercetare sugereaza ca nerandomilast poate avea atat efecte asupra inflamatiei, cat si asupra fibrozei. In studiile de laborator, a aratat activitate asupra unor celule si mecanisme implicate in raspunsul inflamator, inclusiv asupra unor substante produse de sistemul imunitar care pot contribui la agravarea bolii. Pe scurt, medicamentul este investigat pentru potentialul sau de a modula reactiile exagerate ale sistemului imunitar.
De asemenea, nerandomilast a demonstrat efecte antifibrotice in studii de laborator. Acest lucru este important deoarece, in scleroza sistemica, una dintre problemele centrale este tocmai acumularea excesiva de tesut fibros in piele si in organele interne. Cercetarile au aratat ca nerandomilast poate influenta procesele prin care anumite celule ajung sa produca in exces componente care duc la ingrosarea si rigidizarea tesuturilor.
Un alt aspect important este ca nerandomilast a fost studiat si in asociere cu nintedanib, un tratament deja folosit in anumite boli pulmonare fibrozante. Rezultatele de laborator au sugerat ca cele doua medicamente pot avea efecte complementare. Cu alte cuvinte, ele ar putea actiona pe mecanisme diferite, dar utile in aceeasi directie, ceea ce este de interes mai ales pentru pacientii la care afectarea pulmonara face parte din evolutia bolii.
In plus, cercetarile au aratat ca nerandomilast poate avea efecte si asupra celulelor care captusesc vasele mici de sange. Acest lucru este relevant deoarece scleroza sistemica nu inseamna doar fibroza, ci si afectare vasculara. In laborator, nerandomilast a redus unele semnale asociate inflamatiei la nivel vascular si a sustinut mai buna functionare a barierei vasculare.
Pentru scleroza sistemica, medicamentul a fost studiat in modele de laborator pe mai multe tipuri de celule implicate in boala, inclusiv fibroblaste, celule ale sistemului imunitar, keratinocite, macrofage si limfocite T. Aceste cercetari sunt importante deoarece scleroza sistemica este o boala complexa, in care interactioneaza inflamatia, afectarea vaselor de sange si fibroza. Faptul ca nerandomilast este investigat in mai multe dintre aceste mecanisme il face un candidat de interes pentru cercetare.
Este important de inteles ca un medicament aflat in studiu clinic este inca evaluat pentru a se vedea cat de eficient este, cat de sigur este si pentru ce tipuri de pacienti poate fi potrivit. Rezultatele din laborator sunt promitatoare, dar ele trebuie confirmate in studii clinice realizate la oameni. Tocmai de aceea, studiile clinice sunt esentiale: ele arata daca un tratament care pare util din punct de vedere stiintific poate aduce beneficii reale pacientilor in viata de zi cu zi.
