Efgartigimod PH20 este un medicament aflat in cercetare pentru persoanele cu boala Sjogren si afectarea nervilor periferici asociata acestei boli.
Efgartigimod este un fragment de proteina produs in laborator, conceput sa reduca nivelul unui anumit tip de anticorpi din organism, numiti anticorpi IgG. Anticorpii ajuta in mod normal organismul sa lupte impotriva infectiilor. In bolile autoimune, insa, unii anticorpi pot ataca din greseala tesuturile proprii ale organismului si pot contribui la aparitia inflamatiei si a simptomelor bolii.
Medicamentul contine si PH20, o forma de hialuronidaza umana produsa in laborator. Aceasta ajuta medicamentul sa se raspandeasca si sa fie absorbit dupa administrarea prin injectie sub piele.
In organism exista o proteina numita FcRn, care protejeaza anticorpii IgG si ii ajuta sa ramana mai mult timp in circulatia sangelui. Efgartigimod se leaga de aceasta proteina si reduce procesul prin care anticorpii IgG sunt protejati si reutilizati. Prin urmare:
Efgartigimod nu distruge in mod direct nervii afectati si nu actioneaza ca un calmant obisnuit. Scopul sau este sa influenteze una dintre componentele sistemului imunitar care ar putea contribui la aparitia si mentinerea bolii.
Cercetatorii doresc sa afle daca administrarea efgartigimod PH20 o data pe saptamana poate:
Efgartigimod PH20 este inca in curs de cercetare pentru tratamentul afectarii nervilor asociate bolii Sjogren. Nu se poate garanta ca participantii vor obtine un beneficiu medical in urma administrarii sale.
Efgartigimod PH20 este administrat o data pe saptamana prin injectie subcutanata, adica prin injectie sub piele. Doza utilizata in acest studiu este furnizata intr-o seringa preumpluta. Studiul are doua parti:
Primele trei injectii consecutive din fiecare parte a studiului vor fi administrate la centrul de studiu. Intre vizitele programate la centru, injectiile pot fi administrate de participant, de o persoana care il ingrijeste, de o asistenta medicala la domiciliu sau de personalul centrului.
Inainte ca injectiile sa poata fi administrate acasa, participantul sau persoana care il ingrijeste va primi instructiuni si va efectua cel putin o injectie la centrul de studiu, sub supravegherea unui medic sau a unei asistente medicale. Administrarea la domiciliu este optionala. Daca participantul nu doreste sau nu poate sa isi administreze injectia, aceasta poate fi efectuata la centrul de studiu sau de o asistenta medicala la domiciliu.
Participantii pot continua anumite tratamente utilizate pentru boala Sjogren sau pentru simptomele neuropatiei, daca acestea sunt permise de protocol si au fost administrate in doze stabile.
Medicul studiului va verifica toate medicamentele si tratamentele utilizate de participant. Unele tratamente pot fi interzise, pot necesita intrerupere sau pot trebui mentinute la aceeasi doza pe durata anumitor perioade ale studiului.
Participantii nu trebuie sa inceapa, sa opreasca sau sa modifice un tratament fara sa discute mai intai cu echipa studiului.
Placebo este o solutie care nu contine efgartigimod, dar este administrata tot prin injectie sub piele si are un aspect asemanator medicamentului de studiu. Placebo contine componenta PH20 utilizata pentru administrarea subcutanata, dar nu contine substanta activa efgartigimod.
In partea A, participantii sunt repartizati din intamplare intr-un raport de aproximativ doi participanti care primesc efgartigimod la un participant care primeste placebo. In mod obisnuit, nici participantul, nici medicul si nici ceilalti membri ai echipei studiului nu stiu ce tratament este administrat. Aceasta metoda ajuta cercetatorii sa compare in mod corect efectele efgartigimodului cu cele observate in grupul placebo.
Participantii care primesc placebo nu sunt obligati sa opreasca tratamentele stabile pentru simptomele neuropatiei, daca acestea sunt permise de protocol. Dupa finalizarea partii A, toti participantii care continua in partea B vor primi efgartigimod PH20.
Efgartigimod reduce nivelul anticorpilor IgG. Deoarece acesti anticorpi au si rolul de a proteja organismul impotriva infectiilor, scaderea lor poate creste riscul de aparitie a unor infectii.
Participantii trebuie sa anunte echipa studiului daca apar simptome precum:
Pot aparea si reactii in timpul sau dupa injectie, inclusiv reactii alergice. Acestea pot include roseata, eruptie pe piele, mancarime, urticarie, umflarea fetei, buzelor sau limbii, ameteli ori dificultati de respiratie. Reactiile grave sunt posibile, dar nu inseamna ca vor aparea la fiecare participant.
Participantii care isi administreaza injectiile acasa vor primi instructiuni despre simptomele pe care trebuie sa le urmareasca si despre situatiile in care trebuie sa contacteze imediat echipa studiului sau serviciile medicale de urgenta.
Pe durata studiului vor fi efectuate consultatii, analize de sange si urina, masurarea tensiunii arteriale si a pulsului, electrocardiograme si alte evaluari necesare pentru urmarirea starii de sanatate, a functionarii nervilor si a eventualelor reactii la tratament.
